上海“药谷”药品上市许可持有人制度助创新药快速获批上市
发布时间:2019-03-19 | 发布者： 东东工作室 | 浏览次数： 次原标题：上海“药谷”药品上市许可持有人制度助创新药快速获批上市
据《青年报》报道，从2016年本市开展药品上市许可持有人制度（以下称MAH制度）试点以来，截至2018年11月13日，上海共受理43家申请人申报的114件MAH试点，申请共计68个品种，包括30个一类创新药。其中，浦东新区35家企业申报了54个品种，此中有31家企业46个品种落在张江。
2008年起，张江生物医药基地开始MAH试点
一直以来，我国医药产业长期以仿制药为主，缺乏自主知识产权的创新药。MAH制度是国际普遍实行的药品管理制度，药品批准文号和生产许可脱离，允许试点的药品研发机构和科研人员取得药品的批准文号，并且对药品质量承担相应的责任。开展药品上市许可持有人制度试点工作，对于鼓励药品创新、提升药品质量具有重要意义，让研发型的药企可以把主要精力和资源都投入到新药研发上。
张江，作为国内生物医药领域研发机构最集中、创新实力最强、新药创制成果最突出的标志性园区，以其完善的公共服务平台体系，良好的创业生态环境，成为众多科学家、企业家创新创业的乐土。
为求突破，张江园区在10多年前就开始寻找合适的生物制药合同生产服务企业落户张江。为进一步提高产业的国际竞争力，接轨国际，选择了全球最大的生物制药合同生产商之一的勃林格殷格翰公司。
自2008年起，张江生物医药基地与勃林格殷格翰公司共同探索推进MAH相关工作，双方携手打造跨国药企在中国的第一个且目前唯一一个具有国际标准的生物制药基地。2013年6月，双方启动了国内首个基于哺乳动物细胞培养技术生产的生物制药基地的建设。
随着双方合作的推进，张江更深入地开展了MAH制度试点工作的研究。上海市食品药品监督管理局作为上海市MAH制度创新试点工作的牵头部门，会同上海市科委、浦东新区市场监管局、科委等部门，围绕MAH试点需求和方案做了深入的调研，相继开展了上市许可人制度研究、张江CMO试点研究、CMO风险控制与保障研究等系统性调研，为上海市加快完善上报国家的试点工作方案做出了充分的研究和论证。
上海等10省市开展药品上市许可持有人制度试点
2015年11月，第十二届全国人大常委会第十七次会议通过《全国人民代表大会常务委员会关于授权国务院在部分地方开展药品上市许可持有人制度试点和有关问题的决定》。2016年5月，国务院办公厅印发《药品上市许可持有人制度试点方案》，在北京、上海、江苏等10个省（市）开展药品上市许可持有人制度试点。
2016年7月，上海市食品药品监督管理局开始全力推进MAH制度改革试点落地，制订《上海市开展药品上市许可持有人制度试点工作实施方案》，并发布了《药品上市许可持有人申请办事指南》。同年10月，上海公布首批试点品种名单。9家药物研发机构、11家药品生产企业递交了12个品种参加药品上市许可持有人制度改革试点的申请资料。
MAH试点涉及的风险管控是一项重点工作。张江园区推出了与试点工作相配套的“社会商业保险+政府保障资金”的风险保障体系建设工作。张江高科技园区管委会设立了《张江高新区核心园药品上市许可持有人制度合同生产试点风险保障资金》，制定出台了风险保障资金的《实施意见》《实施细则》和相关办事指南，为试点的实施推进奠定良好基础。
与此同时，张江借助多年合作研究的丰厚积累，联合上海市浦东新区生物产业行业协会、上海市质量协会，共同推进《药品上市许可持有人与受托药品生产企业质量协议撰写指南》的起草制订发布工作。希望借助MAH试点制度在上海的成功开展，可以将医疗器械行业也纳入MAH试点的范畴。经过与市药监局、新区市场监管局以及行业内领军企业的共同研究和推进，于2017年底成功将MAH制度在上海市范围扩展至医疗器械注册人制度试点。
[典型个案]
中国首款自主研发抗结直肠癌新药来自和记黄埔医药
2018年2月27日，上海远心医疗科技有效公司的单道心电记录仪成为试点医疗器械注册人制度后获批上市的首个产品，上市时间比法定时间缩短了82%。2018年9月4日，和记黄埔医药研发的呋喹替尼正式获批上市，这是通过MAH试点在上海上市的第一个一类创新药，也是中国首款自主研发的抗结直肠癌新药。
记者了解到，和记黄埔医药公司2002年成立于上海浦东张江，是一家创新药物研发的生物医药公司，主要研发抗肿瘤及免疫类疾病的创新药。自2007年公司就开始完成了呋喹替尼的设计与合成。呋喹替尼是中国首款自主研发的抗癌药，用以靶向治疗结直肠癌，在同类产品中，耐受性与安全性均较好。
在药品上市许可持有人制度实行之前，由于药品的生产许可和上市许可是绑定的，因此药物的研发公司如果想获得上市许可，就必须自己投资建厂拥有生产能力才行。和记黄埔医药公司副总裁吴振平表示，对于很多小型药物研发公司而言，建厂生产将面临很大的资金难题，上海开展MAH制度试点工作无疑是一项重大利好。
2016年呋喹替尼进入了上海市食品药品监督管理局MAH制度首批试点名单。2017年5月，和记黄埔医药以MAH申请人身份向国家药品监督管理局递交了呋喹替尼胶囊的新药上市申请。申请过程中，和记黄埔医药无需再同时承担药品生产者的角色，他们将原料药和制剂生产委托给了其他公司。当年9月，国家药监局授予呋喹替尼“优先审评”资格。2018年9月4日，呋喹替尼的上市申请获批，上海合全药业股份有限公司、和记黄埔医药（苏州）有限公司分别是原料药和制剂的受托生产企业——这也是上海第一个在MAH制度下获批的创新药。
在多方协调和支持下，最终上海自贸区市场监管局为和记黄埔医药办理了变更登记，发出全国首张增加“药品委托生产”经营范围的营业执照。2018年11月25日，呋喹替尼正式上市。和记黄埔医药方面认为，这是新药研发企业实现高质量创新药快速获批上市的一条成功路径，为新药研发企业注入了新的强大研发动力。
迄今为止，和记黄埔医药已经在新药研发上投入了近6亿美元，约合40亿元人民币。吴振平表示，如果没有MAH制度，不可能拿这么多钱投入新药研发。据悉，包括呋喹替尼在内，和记黄埔医药目前共有8款临床在研药物。其中两款已经到了三期的注册性临床试验，这是药品上市前的最后阶段试验。
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